随着生物医药技术的革新和发展,院联原检基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。
耳聋基因治疗用于临床还需要解决发病机制、防联风险发热治疗策略、基因载体、内耳给药、生产工艺等一系列问题。
为了解决遗传性耳聋无药可医这一世界难题,控机复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授深耕耳聋基因治疗领域十余年,控机带领团队历经多年探索,积极与多方展开合作。
团队最终研发出针对OTOF基因(表达耳畸蛋白)突变的耳聋基因治疗药物,制重症高状后展抗并自主创新,开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。
OTOF基因的致病突变,社等症会引起9号常染色体隐性遗传性耳聋,即听觉神经病的一种类型。
患者通常表现为重度、区居极重度或完全听力损失和言语障碍。


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